がんはDNAの突然変異による細胞の制御不能の増殖で、場合によっては、ある種の腫瘍を拡大させる傾向は遺伝する。
広義には、ほとんどの化学療法剤は細胞分裂を阻害することで、短時間で分裂する細胞を効果的に標的にする。
このような薬剤は細胞に障害を与えるので、細胞毒性 (cytotoxic) と書き表される。
ある種の薬剤はアポトーシス（事実上の「細胞の自殺」）を引き起こす。
イマチニブ (imatinib) がフィラデルフィア染色体 (Philadelphia chromosome) を標的にするような例を除くと、不幸なことに、科学者は悪性腫瘍の細胞を特異的に標的とする仕組みを見出すことができていない。
短時間に細胞分裂を繰り返す細胞に作用するという意味は、髪の毛の伸長や小腸の上皮細胞の置き換わりに対しても同様に作用するということである。
ある状況においては、いくつかの薬剤は他のものよりも、ましな副作用を持ち、少し患者の為になるならば医者は治療計画を建てることができる。
化学療法は細胞分裂に作用するので、急性骨髄性白血病 (acute myelogenous leukemia) やホジキン病を含むリンパ腫など増殖分画はがん細胞の大半が細胞分裂の途上にあり、化学療法剤に感受性が高い。
また化学療法剤は「幼若化」した（すなわち未分化の）腫瘍に作用する。
なぜならば、分化段階が進むと細胞は増殖が減少する傾向がある。
ある種の固形がんは細胞分裂が亢進しているので、化学療法の感受性が高くなっている。
一方、ある固形がんではがんの芯まで化学療法剤が到達しない事が問題となる場合もある。
その様な場合は、放射線近接照射療法やもちろん外科手術が解決法となる。
癌細胞は細胞周期が速く進む（分裂がはやい）といったところを標的にすることが多いがアポトーシス感受性の違いも重要なターゲットとなる。
細胞周期がターゲットなると、骨髄や消化管上皮、毛包といった細胞周期が早い正常細胞も攻撃される。
しかし、不思議なことに化学療法で抗癌剤で必発と言われる症状は骨髄抑制、悪心、脱毛であるが、最も患者を苦しめる悪心は消化管粘膜障害によるものではないことが多い。
